10月20-24日，2023年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會在西班牙馬德里隆重舉行。貝達藥業“恩沙替尼在ALK陽性非小細胞肺癌腦轉移患者中的療效與安全性：一項多中心，開放標簽，單臂，II期臨床研究”以poster形式在大會展示，iORR高達71.4%，展現出具有前景的顱內療效。

摘要號：1370P

專場：轉移性非小細胞肺癌

PI：中國醫學科學院腫瘤醫院深圳醫院常建華教授

核心要點：這是一項單臂、開放、多中心II期臨床研究，旨在評價恩沙替尼治療ALK陽性非小細胞肺癌伴腦轉移患者療效和安全性。主要終點指標為顱內客觀緩解率（iORR）。

●截至2023年3月24日，共有17例患者入組，其中14例患者接受恩沙替尼治療并有≥1次的療效評估，可用于療效/安全分析。患者中位年齡為55歲，71.4%為女性。1例（7%）患者為恩沙替尼一線治療，其余13例（93%）患者為恩沙替尼二線治療（前線為克唑替尼治療）。中位隨訪時間為13.9個月（范圍，4.4-47.5）。其中6例（42.9%）患者依然在組治療。

●療效：主要終點指標iORR為71.4%（95%CI, 41.9%-91.6%），2例（14.3%）完全緩解（CR），8例（57.1%）部分緩解（PR）。4例患者疾病穩定（SD），iDCR為100%（95%CI, 76.8%-100.0% ）。基于6例iPFS事件數，中位iPFS達到13.6個月（95%CI, 4.4-not evaluable [NE] ）。10例腫瘤緩解患者中，中位iDoR為13.0個月（95%CI, 5.4-NE）。中位全身性PFS為13.6個月，1年PFS率為53.3%。總生存期尚未成熟。MMSE未發生變化（相對基線≤3分改變）。中位CSF/血漿藥物濃度比為1.52%。

●安全性：14例患者中，共有13例（92.9%）出現治療期間不良反應事件（TEAEs），其中5例（35.7%）出現≥3級不良反應。13例（92.9%）患者出現治療相關不良反應（TRAEs）。皮疹（85.7%），AST升高（35.7%）最為常見。≥3級TRAEs共有4例（28.6%），1例（7.1%）出現嚴重TRAEs。3例（21.4%）患者因TRAEs減量。

●結論：ALK陽性腦轉移NSCLC患者在接受恩沙替尼治療后iORR可達71.4%，展現出具有前景的顱內療效。總體上，恩沙替尼的血腦屏障穿透性較高且耐受性好。

貝達藥業副總裁季東表示，恩沙替尼是貝達藥業和控股子公司Xcovery共同開發的全新的、擁有完全自主知識產權的新一代ALK抑制劑， 已獲得非小細胞肺癌(NSCLC)患者治療的一線和二線適應癥。此次常建華教授團隊在恩沙替尼作為ALK陽性非小細胞肺癌伴腦轉移的II期研究中進行了進一步的探索，感謝研究者的辛勤付出，期待更多臨床數據和研究結果為臨床治療提供循證醫學的支持，造福更多的患者。

中國醫學科學院腫瘤醫院深圳醫院常建華教授表示，此次公布的恩沙替尼腦轉移數據顯示，患者的iORR達到71.4%，結合既往發布的數據綜合提示恩沙替尼顱內外都有著顯著的臨床療效，對ALK陽性腦轉移NSCLC患者的臨床數據是一個重要的補充。未來，期待包括恩沙替尼在內的ALK-TKI在腦轉移NSCLC中的探索也會有更多的探索方向和重要的臨床價值。